BMS核药取得III期积极结果

 

10月12日，百时美施贵宝宣布，旗下RayzeBio开发的放射性药物RYZ101（²²⁵Ac‑DOTATATE）的III期ACTION‑1临床试验（NCT05477576）中期分析取得积极初步结果。经盲法独立中央审查确认，研究达成主要终点，可统计学及临床意义层面显著提升患者无进展生存期（PFS），安全性数据与 RYZ101 已知安全特征保持一致。

来源|BMS网站

 

ACTION‑1为一项随机 III 期临床试验，入组对象为经镥‑177（Lu‑177）治疗后发生疾病进展、生长抑素受体阳性（SSTR+）的胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP‑NETs）晚期患者。研究对比RYZ101与研究者选择的标准治疗方案，后者包含高剂量/高频长效生长抑素类似物、依维莫司、舒尼替尼。该研究也是全球首个α同位素靶向放射性药物治疗（²²⁵Ac‑RPT）的III期临床试验。

 

“无进展生存期的显著改善，是RYZ101以及我们管线项目的里程碑事件。晚期 GEP‑NETs患者在Lu‑177治疗进展之后，临床治疗选择十分有限。此次结果印证锕系放射性药物的治疗价值，同时验证了我们放射性药物（RPT）技术平台管线的开发潜力。我们将快速推进，向美国 FDA 递交相关数据，力争尽快为患者带来全新治疗手段。”RayzeBio首席医疗官Amreen Husain医学博士表示。

 

2026 年 8 月，美国 FDA 基于该领域巨大未满足临床需求，授予 RYZ101 治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤孤儿药资格认定。结合本次中期阳性结果，RayzeBio 将持续推进研发进程，计划与FDA开展沟通，明确后续监管申报路径。完整详细研究数据，将择机在后续医学学术会议对外公布。

 

ACTION‑1 主要研究者、多伦多大学医学教授、Sunnybrook 健康科学中心 Odette 癌症中心肿瘤内科 Simron Singh 博士指出：“Lu‑177 已经广泛用于 GEP‑NETs 临床治疗，但绝大多数患者最终仍会出现疾病进展。Lu‑177 治疗失败后如何选择后续方案，一直是临床亟待解答的难题，此前缺少随机 III 期循证医学证据。ACTION‑1 首次带来 α 粒子靶向放射性治疗的 III 期证据，具有临床意义的 PFS 获益，将切实推动 GEP‑NETs 临床诊疗进步。”

 

目前，试验已入组受试者将继续按照试验方案接受治疗，研究将持续随访总生存期（OS）终点。