10月13日，大睿生物宣布，与罗氏达成一项全球独家许可协议。罗氏获得其专有肝外递送平台授权，开发针对活化素受体样激酶7（ALK7）的RNAi候选药物，用于肥胖及代谢性疾病治疗。
来源|PR Newswire
根据协议条款，大睿生物将获得最高达1 亿美元的前期付款和近期里程碑付款，并有望获得高达 10.6 亿美元的潜在开发、监管及商业化里程碑付款，以及基于全球净销售额的分级销售提成。
ALK7 由 ACVR1C 基因编码，在脂肪组织中高度表达，是经基因验证的肥胖和代谢性疾病治疗靶点。通过直接靶向脂肪细胞抑制 ALK7，有望选择性减少内脏及其他异位脂肪沉积，同时保留瘦体重，提供一种与肠促胰岛素类疗法互补的差异化治疗策略。与主要作用于中枢神经系统、影响食欲和能量摄入的肠促胰岛素类疗法不同，ALK7 抑制直接作用于脂肪组织生物学。这种独特的机制使得针对 ALK7 的疗法既可单独使用，也可与现有的肥胖治疗方法联合应用。
大睿生物创始人兼首席执行官史艺宾博士表示：“肥胖是复杂慢性疾病，临床依旧存在巨大未满足需求，行业迫切需要能够提升减重效果与持久性的全新作用机制药物。ALK7 直接调控脂肪组织生物学，是肥胖和代谢疾病极具潜力的靶点。大睿生物专注肥胖及代谢疾病 RNAi 创新疗法研发，本次合作结合我们独有的肝外 RNAi 递送技术平台，以及罗氏在代谢领域全球开发与商业化的深厚实力，把这款候选药物带给全球患者。”
罗氏企业业务发展负责人 Boris L. Zaïtra 表示：“肥胖是全球重大公共卫生难题，患者需要更多差异化治疗选择。很高兴能够携手大睿生物，本次合作将进一步扩充我们心血管与代谢疾病（CVRM）管线，夯实罗氏布局新一代代谢创新疗法的战略。”
ALK7 是转化生长因子-β受体超家族的成员，主要在脂肪细胞中表达。ALK7 信号通路可调节脂肪细胞的脂质储存、脂解以及能量稳态。人类遗传学研究表明，ALK7 活性降低与有利的脂肪分布和代谢表型相关。因此，通过治疗性沉默 ALK7 可能有助于减少内脏脂肪组织，同时保留瘦体重并改善代谢健康。
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