Endeavor BioMedicines近日宣布，其IPF候选药taladegib（ENV-101）在IIb期研究中达到主要终点及多项关键次要终点。该结果凸显了taladegib在IPF治疗中的潜力，也进一步验证了靶向Hedgehog信号通路的策略。现有标准疗法尼达尼布和吡非尼酮仅能延缓肺功能下降，无法阻止或逆转病程。taladegib则通过抑制异常激活的Hedgehog通路，减少肺纤维化并改善肺功能。
作为同靶点Hedgehog通路抑制剂，GT1708F同样具备治疗IPF潜力。其通过抑制SMO蛋白活性，影响Hh通路活性及下游相关蛋白表达。Hh通路再激活是IPF纤维化肺组织的特征，并影响纤维细胞迁移和增殖。特别指出的是，Hedgehog抑制剂不仅有望治疗IPF，在其他纤维化疾病中也具备开发价值。在体外研究中，GT1708F对Hh通路的抑制活性优于Taladegib。在体内IPF模型中，GT1708F能够有效改善肺纤维化，同剂量下优于taladegib。目前，GT1708F已完成治疗血液肿瘤的中国I期临床试验，并获许可开展治疗IPF的中国II期临床试验和美国I期临床试验。
作为转型为皮肤外用领域的创新药大健康公司，我们对GT1708F在全球范围内的合作开发持开放态度，也期待与更多伙伴就权益授权等合作模式开展深入交流，包括但不限于License-out，成立newco等形式，希望携手合作伙伴，更快推进临床开发，让创新疗法早日惠及全球患者。
关于开拓药业
开拓药业成立于2009年，专注发展潜在“first-in-class”和“best-in-class”创新药物和功效性化妆品的研发及产业化，致力成为行业内的领军企业，并打造由外用创新药物研发业务、B2B功效性化妆品原料业务和B2C功效性化妆品产品业务共同组成的「三驾马车」商业模式。公司经过多年的发展，以皮科领域相关疾病为核心，研发多通道产品组合，产品覆盖全球高发病率疾病，并外延至功效性化妆品领域，可满足全球范围内的皮科临床需求及化妆品消费者需求。开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药及生物创新药的多元化产品管线，包括5款正在开展临床研究的产品以及多个正在进行临床前研究的项目。公司在全球拥有超百项已获得及申请中的专利。2020年5月22日，开拓药业正式在香港联合交易所有限公司主板挂牌上市，股票代码：9939.HK。