2026年10月21日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）今日宣布，公司自主研发的选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂lavengratinib（ABSK061）用于治疗软骨发育不全（Achondroplasia，ACH）已获得欧洲药品管理局（European Medicines Agency，EMA）授予的孤儿药资格（Orphan Designation，OD）。
软骨发育不全是一种可导致儿童致死、致残的生长发育障碍性罕见病，目前在全球范围内临床选择有限。此次获得EMA孤儿药资格认定，标志着lavengratinib的创新性及潜在临床价值再次获得了国际权威监管机构的认可，是该产品走向国际化、惠及全球ACH患儿的又一重要里程碑。此前，lavengratinib治疗ACH适应症已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（ODD）及罕见儿科疾病资格（Rare Pediatric Disease Designation，RPDD），并获FDA批准开展相关临床研究。Lavengratinib陆续获得美国及欧洲监管机构授予的多项资格认定，为其解决ACH这一罕见病领域巨大的未满足临床需求、加速推进全球化开发进程提供了强有力的支持。
软骨发育不全主要由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起，是一种常染色体显性遗传疾病，可导致一系列严重的全身性骨骼发育骨化障碍及并发症。Lavengratinib是和誉医药自主研发的新一代口服、高活性、选择性小分子FGFR2/3抑制剂，采用公司独特的口服微片制剂技术，每片直径小于3 mm，且可随食物或饮品服用，有望提升ACH儿童患者长期用药的便利性和依从性。
目前，公司正在积极推进lavengratinib治疗3-12岁ACH儿童的II期、多中心、开放标签的剂量递增研究（ABSK061-202）。近期公布的初步数据显示，lavengratinib展现出积极的促生长疗效信号，且总体安全性和耐受性良好。
和誉医药将持续推进lavengratinib在ACH适应症领域的全球临床开发，进一步验证其安全性和有效性，为全球ACH儿童患者提供新的治疗选择。
关于Lavengratinib（ABSK061）
Lavengratinib是和誉医药自主研发并拥有全球知识产权的新一代口服、高活性、选择性小分子FGFR2/3抑制剂，也是全球范围内第一款进入临床的FGFR2/3选择性抑制剂。首代泛FGFR抑制剂已在针对多种携带FGFR2/3变异的肿瘤中展现出临床疗效并在全球范围内逐步获批上市，但安全窗及药效均受限于FGFR1抑制相关副作用。通过降低对FGFR1的抑制以及保持对FGFR2/3的高活性，lavengratinib作为第二代FGFR抑制剂有望在临床上取得更好的安全窗及疗效。目前，lavengratinib治疗软骨发育不全适应症已获得美国食品药品管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病资格（RPDD）和孤儿药资格（ODD），以及欧洲药品管理局（EMA）授予的ODD，II期临床研究正在顺利推进中。
关于和誉
和誉医药（香港联交所代码：02256）成立于2016年，是一家致力于研究、发现及开发创新且差异化药物的生物制药公司，旨在满足中国及全球患者未获满足的医疗需求。
和誉医药秉承国际新药开发的理念与标准，聚焦小分子药物，深耕肿瘤精准治疗与肿瘤免疫治疗，并逐步扩展至非肿瘤治疗领域及其他技术路线。其自主研发的一类新药匹米替尼已获中国NMPA批准上市，其余数十款候选药物目前处于临床开发阶段。
和誉医药始终致力于打造同类首创（first-in-class）与同类最优（best-in-class）的创新药物；以对科学创新的执着追求，为全球患者带来疗效跃升的变革性疗法。