在第十一届医药创投大会关于源头创新的讨论中，主持人、高博医疗集团临床研究中心首席执行官郭彤抛出了一个视角：真正的源头创新，或许并不诞生于实验室，而是始于临床旁，源于那些尚未被满足的临床需求，最终再回到病人身上。
讨论嘉宾郭彤、陈映霞、张天泽、何晓骏和熊丽
南京天印山医院临床试验机构办公室及临床试验病房主任陈映霞对此深有感触。作为一名在肿瘤临床工作了30多年的医生，她直言，源头创新的起点毫无疑问在医院。她反对那种“先在实验室发现一个分子，再倒回去找适应症”的模式，主张在项目启动之初，研究者、申办方与检测方就必须展开全方位合作，依据临床问题找出解决方案，通过临床验证，再回到临床实践。
然而，理想丰满，现实却充满挑战。陈映霞指出，中国的靶点发现工作目前做得还不够扎实。虽然中国拥有庞大的肿瘤患者基数和极佳的样本资源，但各家医院、各研究单位往往各自为政，样本库和病理数据缺乏统筹。患者从发病、早筛到治疗的全生命周期信息断断续续，数据的严重缺失导致我们在寻找新靶点时缺乏深度，不得不依然依赖国外的数据反馈。
这种“数据孤岛”带来的痛点，恰恰是零氪科技创始人兼CEO张天泽多年来试图破解的难题。他形象地将临床专家的工作比作只能看到局部病区，而数据公司的使命，是把真实世界的点铺满整张画布，帮助医生一叶知秋。但张天泽也坦诚，数据是一把双刃剑，极易将相关性误认为因果关系。
因此，他强调数据团队必须配备懂临床和流行病学的专家，确保做到“帮忙而不添乱”。在回顾探索历程时，张天泽指出，真正阻碍数据驱动创新的核心，并非数据不可流动，也非候选技术不足，而是产业和科技企业，对“监管科学”重视不足。只有当产业和科技领域的创新，都以“监管科学”的标准来审查自己，并积极的向监管“开放和验证”，那么得到监管认可的新技术和新方法，就能更广泛的支持监管决策，也将真正赋能医药产业创新发展。
当讨论的焦点转向当下最热的AI技术时，现场的氛围变得更务实。张天泽提到，在哈佛的研究报告中，10个进入人体的分子大约只有1个半能成功，核心在于跨阶段预判能力的缺失。如果能将特定人群在蛋白、动物实验和人体试验阶段的数据串联起来，建立世界模型，将极大提升研发成功率。
恒瑞医药上海盛迪副总经理何晓骏对此表示认同。他坦言，如今国内医药生态圈的良性循环已经建立，恒瑞医药面临的挑战早已不再是没药，而是如何在手里的管线啊中选出最优。在何晓骏看来，尽管AI极大地加速了药物发现，但对于最终“上人”的临床试验，目前还没有很好的解决方法。他不相信仅凭临床前数据就能决定一个分子的命运，即便AI筛选出了化合物，临床的验证与确证依然不可替代，因为在人身上的疗效和安全性才是最令人信服的。
这种对临床不确定性的敬畏，正是陈映霞在最近探索性研究中的切身体会。新的化合物或生物制剂，临床前数据的不充分，以及人体微环境或者免疫背景的不同，可能导致药物在极低剂量的早期试验中，出现严重的不良事件，限制其进一步研发。早期研究设计的缺陷以及执行过程的不规范，可能给出错误的有效信号。她呼吁，临床试验绝不能盲目求快，该做对照的时候必须做对照，以便尽早暴露问题。这就要求临床研究者不仅要懂看病，更要懂方案设计与监管政策。
作为技术仪器与检测方的代表，因美纳大中华区肿瘤医学负责人熊丽，从技术维度回应了陈映霞的忧虑。她指出，在个体化与分子分型指导治疗的时代，检测公司最重要的职责是提供可靠的检测结果，开发方法并建立标准化流程，从而精准地将合适的病人找出来。熊丽分享了国外药企层层递进的三个实践经验：与机构联合构建高质量标准化数据库、从全基因组检测向蛋白质等多组学层面拓展、以及利用AI“虚拟细胞”模型辅助的靶点功能验证。她认为中国在这些资源的积累上并未落后，关键在于如何将资源统筹整合。
讨论接近尾声，郭彤用三个维度作了总结：在拥抱AI的同时，必须鉴别数据是真实还是构建的；要找到正确的路径去筛选化合物；最后，要从疗效与安全性双重角度去评估药物，让患者真正获益。这场讨论没有停留在对原始创新的盲目乐观中，而是清醒地回到了临床本质，无论靶点发现和AI技术如何演进，那个最终决定成败的终点，依然是真实的病人。
