2026年10月28日，凌科药业（浙江）股份有限公司（以下简称“凌科药业”），一家专注于免疫与炎症性疾病的临床阶段创新药研发公司，今日宣布其核心产品泽普昔替尼（zemprocitinib，一款处于临床研究阶段的高选择性、第二代口服Janus激酶1 [JAK1] 抑制剂）的关键Ⅲ期临床试验取得积极长期结果。
该研究在第24周达到了主要终点及关键次要终点，且与安慰剂组相比改善具有统计学显著性（p＜0.0001）。随着长期治疗的进行，所有疾病活动度指标和身体功能在第52周时持续改善，且临床疗效在76周的研究观察期间持续保持。
本项双盲、安慰剂对照的III期研究共随机入组430例对既往bDMARDs疗效不佳或耐受不良的中重度活动性RA患者，其中429例接受了至少一次给药。在最初的24周双盲治疗期间，患者接受泽普昔替尼12 mg每日两次或安慰剂治疗。此后，患者继续或转入活性药物治疗，并对其疗效和安全性进行评估，直至第76周。
长期疗效持续获益至76周
在持续接受泽普昔替尼治疗的患者中，第52周的ACR20、ACR50和ACR70应答率分别为93.0%、79.9%和52.5%。第76周，疗效得以维持，ACR20和ACR50应答率分别为91.8%、80.5%，ACR70 应答率提升至62.4%，证实了在长期治疗期间，ACR应答持续维持。
除ACR应答外，泽普昔替尼在疾病活动度、临床缓解和身体功能等指标方面的改善也持续维持至第76周（代表性数据见下表）。在持续接受泽普昔替尼治疗的患者中，第52周和第76周分别有85.5%和81.4%的患者达到低疾病活动度（定义为疾病活动度评分（DAS28-CRP）≤3.2）。根据临床疾病活动指数（CDAI），分别有81.5%和81.0%的患者达到低疾病活动度（CDAI≤10）。在身体功能方面也观察到改善：第52周和第76周，健康评估问卷残疾指数（HAQ-DI）较基线改善至少0.22分的患者比例分别为84.5%和86.7%。
接受泽普昔替尼12 mg、每日两次治疗的患者部分疗效结果*：
缩写：ACR，美国风湿病学会；DAS28（CRP），采用 C 反应蛋白评估的28关节疾病活动度评分；CDAI，临床疾病活动指数；HAQ-DI，健康评估问卷残疾指数。
*：泽普昔替尼（zemprocitinib）治疗类风湿关节炎患者的Ⅲ期 COURAGE-RA 研究 24 周疗效及安全性数据，已于 EULAR 2026 年会上呈报（摘要编号：#OP0208）。
初始接受安慰剂并于第24周转换为泽普昔替尼治疗的患者，在第76周时同样展现出临床应答的提升。第76周，这些患者的ACR20、ACR50和ACR70应答率分别为92.0%、77.6%和55.1%；在其他所有疗效指标方面，其应答结果也与持续接受泽普昔替尼治疗至第76周的患者相当。这些发现进一步印证了ACR应答的持续性，并更全面地呈现了既往接受 bDMARDs 治疗后应答不足或不耐受患者的长期临床效益。
长期安全性及耐受性
在最初的24周双盲、安慰剂对照治疗期间，泽普昔替尼的安全性特征总体上与安慰剂相当，相关结果已于2026年欧洲抗风湿病联盟（EULAR）年会*上公布。截至第76周，其安全性特征保持一致，长期治疗期间未发现新的安全性信号。另一项观察结果是更为理想的实验室指标，提示了泽普昔替尼更优的安全性特征，尤其是平均血红蛋白水平有所升高；3级或4级 ALT 以及3级的AST升高较为少见，且未报告4级 AST 升高。这些结果为泽普昔替尼在RA患者长期治疗中的安全性和耐受性提供了进一步的信息。
本研究主要研究者、中国医学科学院北京协和医院曾小峰教授表示：“难治性类风湿关节炎患者的治疗选择依然有限，存在巨大的未被满足的临床需求。泽普昔替尼Ⅲ期临床研究的长期结果令人鼓舞。我们观察到，泽普昔替尼不仅在既往接受bDMARDs治疗后应答不佳的患者中表现出良好的疗效，在既往接受 JAK 抑制剂治疗后应答不佳的患者中也表现出较好的疗效。同时泽普昔替尼还展现出良好的长期安全性特征。这些发现表明，对于现有治疗方法控制不佳的患者，泽普昔替尼有望成为一项重要的补充治疗选择。”
凌科药业创始人兼首席执行官万昭奎博士表示：“这些长期研究结果标志着泽普昔替尼临床开发取得了一项重要里程碑。对于既往接受生物制剂治疗后应答不足或不耐受的患者，我们看到了截至第76周所观察到的持续临床应答及安全性特征，这令人倍感鼓舞。这些发现进一步丰富了支持泽普昔替尼持续开发、用于治疗类风湿关节炎患者的临床证据。”
先声药业集团首席医学官吴奕涵博士表示：“泽普昔替尼 III 期研究的长期疗效和安全性结果令人鼓舞，为其作为中重度类风湿关节炎患者治疗选择的同类最佳潜力提供了进一步的临床证据。作为泽普昔替尼在大中华区的商业化合作伙伴，我们期待能够尽快助力解决中国类风湿关节炎患者未被满足的治疗需求。”
关于泽普昔替尼
泽普昔替尼是一种由凌科药业自主研发的在高选择性、口服第二代 JAK1 抑制剂。该抑制剂目前正开发用于治疗包括类风湿关节炎、特应性皮炎及强直性脊柱炎在内的炎症及自身免疫性疾病。除类风湿关节炎开发项目外，泽普昔替尼已完成特应性皮炎关键性 III 期临床研究，其新药上市申请已提交至中国国家药品监督管理局（NMPA），并已获受理。针对强直性脊柱炎的 III 期临床开发项目也正在进行中。2022年3月，凌科药业与先声药业达成商业化合作，针对大中华区类风湿关节炎和强直性脊柱炎适应症，共同推进泽普昔替尼商业化进程。
关于 III 期类风湿关节炎研究
该 III 期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，旨在评估泽普昔替尼在既往接受生物制剂改善病情抗风湿药（bDMARDs）治疗后应答不足或不耐受的中重度活动性类风湿关节炎（RA）成年患者中的疗效和安全性。
研究共随机入组 430 例患者，其中429例至少接受了一剂研究药物。主要疗效终点为第24周达到 ACR20 应答的患者比例。关键次要终点包括第24周 ACR50 应答率和 DAS28（CRP）≤3.2 的患者比例。在最初的24周双盲治疗期结束后，患者继续接受活性药物治疗或转换至活性药物治疗。长期疗效和安全性评估持续至第76周，之后进行为期4周的安全性随访。
关于先声药业
先声药业（02096）是一家创新与研发驱动的制药公司，建设有“神经与肿瘤药物研发全国重点实验室”。公司聚焦神经科学、抗肿瘤、自身免疫及抗感染领域，同时积极前瞻性布局未来有重大临床需求的疾病领域，履行“为患者而生”的企业使命。公司以自主研发及协同创新双轮驱动，与多家创新企业、科研院校建立战略合作伙伴关系。
关于凌科药业
凌科药业是一家专注于自身免疫及炎症疾病领域的临床阶段创新药公司，致力于通过源头创新解决尚未被满足的临床需求；开发具有差异化优势的小分子创新疗法；为生物制剂提供更优的替代口服治疗方案。公司由来自辉瑞、默沙东及强生等全球知名药企的资深药物研发专家和高管共同创立，聚焦JAK-STAT并延伸到TYK2信号通路，同时积极布局蛋白降解等前沿技术领域。
公司融合AI辅助药物设计、综合生物学评估平台及蛋白降解技术，构建了覆盖靶点发现、分子设计、转化研究到临床开发的一体化创新研发体系，持续推动创新疗法的研发，以惠及全球患者。迄今为止，凌科药业已成功开发并推进多款自主研发的一类新药候选药物，并通过自主推进及国际合作伙伴协同，完成多项创新管线的临床研究与开发。