中国香港、上海和美国新泽西州：2026年10月29日，星期四：和黄医药(中国)有限公司 (简称 "和黄医药" 或 "HUTCHMED" ) (纳斯达克/伦敦证交所: HCM; 香港交易所: 13) 今日宣布索乐匹尼布获美国食品药品监督管理局 ("FDA") 授予孤儿药资格，用于治疗原发免疫性血小板减少症。免疫性血小板减少症是一种导致出血风险增加的自身免疫疾病。索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶 ("Syk") 抑制剂。
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获授予孤儿药资格，用于治疗原发免疫性血小板减少症
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彰显索乐匹尼布的巨大潜力，以应对这种罕见且严重自身免疫性疾病患者面临的重大未满足医疗需求
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可享有多项开发激励措施，包括有资格获得监管批准后为期7年的美国市场独占权
FDA 的孤儿药资格认定 (Orphan Drug Designation) 计划，旨在为用于安全有效治疗、诊断或预防在美国影响人数少于20 万人的罕见疾病或状况的药物及生物制品提供孤儿药资格。若获FDA批准用于指定适应症，获授予孤儿药资格认定的药物有资格自获批日起享有为期7 年的美国市场独占权，并可就符合条件的临床试验获得税收抵免、豁免《处方药用户付费法案 (PDUFA)》下规定的使用者费用，以及可在临床开发期间获得来自FDA的专业监管指导。在中国，索乐匹尼布用于治疗原发免疫性血小板减少症以及温抗体型自身免疫性溶血性贫血的两项新药上市申请，目前正在中国国家药品监督管理局的审评中。这两项申请分别是基于关键性ESLIM-01研究及ESLIM-02研究的积极数据。
关于免疫性血小板减少症
免疫性血小板减少症是一种自身免疫疾病，表现为血小板受免疫性破坏以及血小板生成减少。免疫性血小板减少症的患者有着更高的过度出血和瘀伤风险。[1] 免疫性血小板减少症还与疲乏 (成年免疫性血小板减少症患者中报告率多达39%) 和生活质量受损有关。[2-6] 成人原发免疫性血小板减少症的发病率估计为每年每10万成人中有3.3名，患病率为每10万成人中有9.5名。[7] 根据上述患病率数据，中国估计约有 110,000 名原发免疫性血小板减少症患者，此外美国、德国、法国、意大利、西班牙、英国和日本约有56,000名患者。在除中国以外的主要医药市场中，据估计有多达 145,000 名慢性免疫性血小板减少症患者。[8]成人免疫性血小板减少症是一种异质性疾病，即使接受现有最佳治疗，仍可持续数年，并且治愈率较低。尽管现时已有数种不同作用机制的治疗方法，但慢性疾病仍是一个难题。许多患者出现耐药性而容易复发。[9] 因此，目前仍有大量对现有治疗反应不佳的患者人群，急需新的治疗方法。由于免疫性血小板减少症的血小板破坏是和Syk调控的细胞吞噬与Fcγ受体结合的血小板有关，因此Syk抑制剂可能成为颇具前景的免疫性血小板减少症疗法。[10]
关于索乐匹尼布
索乐匹尼布是一种探索性的新型、选择性的口服小分子Syk抑制剂。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。
和黄医药目前保留索乐匹尼布在全球的所有权利。
关于和黄医药
和黄医药（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。自成立以来，和黄医药致力于将自主发现的候选药物带向全球患者，首四个药物现已在中国上市，其中首个药物亦于美国、欧洲和日本等全球各地获批。
参考资料：
[1] Zufferey A, et al. Pathogenesis and Therapeutic Mechanisms in Immune Thrombocytopenia (ITP). J. Clin. Med. 2017, 6(2), 16.
[2] McMillan R, et al. Self-reported health-related quality of life in adults with chronic immune thrombocytopenic purpura. Am J Hematol. 2008 Feb;83(2):150-4.
[3] Snyder CF, et al. Health-related quality of life of immune thrombocytopenic purpura patients: results from a web‑based survey. Curr Med Res Opin. 2008 Oct;24(10):2767-76.
[4] Doobaree IU, et al. Thromboembolism in adults with primary immune thrombocytopenia: a systematic literature review and meta-analysis. Eur J Haematol. 2016 Oct;97(4):321-30.
[5] Sarpatwari A, et al. Thromboembolic events among adult patients with primary immune thrombocytopenia in the United Kingdom General Practice Research Database. Haematologica. 2010 Jul;95(7):1167-75.
[6] Sarpatwari A, et al. Health-related lifestyle in adults and children with primary immune thrombocytopenia (ITP). Br J Haematol. 2010 Oct;151(2):189-91.
[7] Lambert MP, Gernsheimer TB. Clinical updates in adult immune thrombocytopenia. Blood. 2017 May 25;129(21):2829-2835.
[8] Clarivate Landscape & Forecast for Immune Thrombocytopenic Purpura, 2018.
[9] Provan D, et al. Updated international consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019;3(22):3780-3817.
[10] Crowley MT, et al. A critical role for Syk in signal transduction and phagocytosis mediated by Fcγ receptors on macrophages. J. Exp. Med. 186(7), 1027–1039 (1997).