10月30日，在第十届研发客临床年会暨ChinaTrials18的企业路演专场，数十家来自CNS与代谢疾病、肿瘤/mRNA，以及AI、新模式与热点领域的创新企业集中亮相。路演项目广泛覆盖新型递送、细胞与基因疗法、AI赋能平台及源头创新靶点等前沿领域，集中展现了行业前沿的研发实力。
珠海横琴溱麦科技搜索与评估部总监张岱岩围绕双抗药物脑部转运机制（跨BBB递送）及口服多肽技术两大平台展开解析。在BBB递送方面，分享了罗氏、ABL Bio、Denali、Arrowhead等多家公司的项目案例，这类技术旨在替代传统脑内注射，改为静脉给药以降低患者痛苦；在代谢领域口服多肽方面，对比了多款减重、降脂相关候选药物，介绍了促吸收辅料、药械胶囊等不同实现方式，并点明各类路线的短板。
普百思生物创始人兼首席执行官包杨欢分享了核心管线PBS-300，其首个59例随机双盲研究针对有童年创伤史的青少年抑郁症，六周应答率达80%，安慰剂组为48.3%，第三天即出现统计学差异。普百思的差异化在于“先验证人体药理，再投入自主新分子”：以患者状态和疾病多组学定义研发问题，利用老药IIT与临床证据提前检验药理方向，再根据患者结果优化机制、分层和安全窗，形成可授权、可共同开发的自主新药资产。包杨欢表示，下一步将优化分子，提高透脑性、降低体位性低血压风险并解决专利问题。
瑞美德生物董事长、联合创始人兼首席执行官严海分享了核心管线volagidemab（Vola，REMD-477），这是一款GCGR（胰高血糖素受体）拮抗性抗体药物。项目最初瞄准2型糖尿病，后转向临床需求更迫切的1型糖尿病，在美国完成了糖尿病II期临床，研究成果发表于Nature Medicine，国内1型糖尿病III期临床已获批开展。数据显示，在胰岛素基础上联用该药，可进一步降低糖化血红蛋白，且不会升高低血糖风险，同时有助于患者肌肉保留。基于代谢调控机制，该管线同步拓展新方向：临床前数据显示，其可改善男性少弱精症，还能上调内源性GLP-2、促进肠道再生，有望用于短肠综合征。
珠海横琴爱姆斯坦生物科技总经理王懿带来“以T-MSC技术打造全球首个ES-MSC脱髓鞘疾病细胞治疗平台”主题报告，T-MSC具备多重差异化优势，免疫调节能力更强、可在炎症部位主动穿透血脑屏障、且免疫原性低，同时细胞稳定性好、支持规模化扩增，伦理与安全性经过中美监管验证。基于该平台，公司首个hES-MSC创新药IMS001实现中美IND双报双批，已纳入CDE重点品种。在针对进展型多发性硬化的I期临床中，该药物展现出髓鞘修复信号，可降低脑萎缩速率，长期随访安全性良好。
星赛瑞真研发负责人孟树林表示，公司由复星医药旗下复星资本孵化，依托iPSC重编程、基因编辑和胰岛分化三大平台开发再生细胞药物。CRG-002为iPSC来源异体胰岛细胞制剂，β细胞占比可达70%~80%，高于同行30%~50%，且工艺稳定、成本可控。目前4例受试者均已实现胰岛素脱离，速度优于国际同类产品。首例患者移植后TIR提升最高接近99%，且未出现严重低血糖事件。团队同时布局下一代低免疫胰岛产品，以及角膜内皮细胞管线CRG-007，持续拓展再生医学赛道。
格兰科研发副总经理王晓婷介绍称，公司创始人陈锦辉博士深耕脑损伤20年，发现神经损伤后过度兴奋性死亡的关键激酶，并将其作为“死亡级联放大器”靶点，开发出可穿透血脑屏障的多肽激酶抑制剂GRK-006。动物实验中，单次静脉注射可在脑外伤后挽救约200万个神经元。该药已完成临床前评价和I期临床，72例健康受试者中未观察到AE或SAE，安全性良好，II期方案已基本敲定。凭借靶点广谱性，GRK-006还可拓展至脑卒中急救和新生儿缺氧缺血性脑瘫，相关IIT研究正在招募患者。
轻胜谦远BD负责人张燕分享了公司的管线。轻胜谦远成立于2023年，采用轻资产模式。其减重管线CC18为单分子融合蛋白，同时激活GLP-1受体并阻断ACTR2通路，可同步实现减重与保肌。在非人灵长类动物模型中，84天剂量递增使体重减轻约15%，且主要来自脂肪减少，瘦体重保持稳定。公司计划2027年三季度向FDA递交 IND、四季度启动临床。另一款管线为全人源重编程尿酸氧化酶，面向痛风与高尿酸血症，旨在降低免疫原性、实现稳定降尿酸，目前处于序列验证阶段。
顺谱医药首席运营官陈丽娟介绍，公司今年3月成立，背靠长江生命科技，聚焦新一代肿瘤疫苗。公司依托AI驱动表位设计平台，与晶泰科技合作优化抗原免疫原性，采用LNP递送环状RNA，开发广谱型新一代肿瘤疫苗，区别于个性化新生抗原方案。核心管线围绕TROP2、PD-L1，布局三阴性乳腺癌、非小细胞肺癌等大适应症，P53等靶点临床前数据在人源化模型中展现良好抑瘤效果，计划2027年下半年递交首个管线的IND。
艾科联生物联合创始人、首席财务官兼首席商务官朱杰伦分享了基于“可编程T细胞生物学”的下一代TCE平台与管线进展。公司构建了涵盖T细胞激活（CD3/4-1BB）、靶点扩展及TME调控的五大层级引擎，开发针对疾病生物学量身定制的分子。核心产品EXP011（DLL3/CD3/4-1BB三特异性抗体）处于I期临床爬坡阶段，在晚期小细胞肺癌中观察到确认PR，未发生DLT。患者外周血记忆T细胞显著增加，验证了4-1BB的长效潜能，计划联合罗氏PD-L1推进小细胞肺癌一线临床。
问元生物创始人彭作翰分享了慢病毒路线的体内CAR-T前沿进展。公司自主研发了iVEC™递送平台与PfFast™纳米抗体发现平台，筛选出全新的抗TCR/CD3纳米抗体，在提升T细胞转导效率的同时降低给药剂量；创新性引入CAR降解技术，可显著减少病毒对肿瘤细胞的非特异性转导，规避抗原丢失引发的治疗逃逸问题。管线方面，其双靶点候选药物WY IV002（CD19/BCMA）在临床前动物模型中展现出优异的肿瘤抑制效果，可实现肿瘤完全缓解。
艾贝乐医药首席商务官裴加楠介绍，公司源自香港大学，是CDH17靶点的发现者与专利持有者，围绕胃肠道肿瘤靶点，已构建覆盖TCE、ADC、细胞疗法及伴随诊断的多模式平台。核心产品ARB202（CDH17/CD3双抗TCE）已完成33例晚期多线治疗患者的I期临床，结直肠癌疾病控制率约68%~74%，计划2026年在中美申报IND并启动II期临床。此外，ARB1002（CDH17 ADC）已获FDA治疗胰腺癌的孤儿药资格，预计2026年底递交国内IND；下一代双抗ADC ARB1035也正加速推进。
昂昇生物科研主管仲勇分享了公司在“AI+外泌体”药物研发的最新进展。公司搭建了AI驱动的外泌体开发体系，构建多来源干细胞外泌体天然成分图谱，结合疾病多组学挖掘核心干预靶点，通过AI完成成分-靶点匹配，采用小分子预处理等温和方式放大外泌体药效，覆盖神经退行性疾病、肝肺损伤、骨关节病等多条临床前管线。公司同步推进干细胞管线Astem-101，针对男性勃起功能障碍已完成I期临床，正在开展II期入组。
优听生物联合创始人兼董事总经理黄伟洛分享称，首个项目聚焦中国第二大耳聋致病基因SLC26A4（大前庭导水管扩大综合征），采用耳蜗局部微创给药，规避全身给药毒性；已构建高度模拟人类病症的动物模型，初代候选物观察到听力改善，团队同步迭代新一代候选分子，目标实现20-30dB听力提升。另一款AAV-NF2管线针对致死性罕见病神经纤维瘤病2型，通过AAV递送野生型NF2基因，重建抑癌通路，现有手术、药物仅能对症处理，暂无根治手段。
米瑞博生物（MiRABO）首席执行官李京浩分享了MiRAiQ™一体化AI蛋白药物研发平台。该平台聚焦大分子药物后期研发与CMC工艺环节，由AXIOM分子解析、PRISM成药性评估、ORION蛋白工程、IGNIS生物工艺优化四大核心模块组成，覆盖从分子序列解析、多维度成药性风险预判、蛋白改造到上下游工艺建模全流程。平台融合深度学习与机理模型，可高通量评估候选分子，预测层析等工艺关键参数，减少试验迭代，降低大分子开发的时间与成本。公司不自主开发管线，以平台授权模式服务海内外药企与生物科技企业，已收获多家产业客户。
华康超脑创始人、董事长杨健分享了AI驱动超声-脑电一体闭环神经调控平台。该平台采用无创聚焦超声技术，可实现毫米级精度靶向3~5cm深部脑核团，弥补TMS等传统手段仅能刺激大脑浅层的短板，依托2000+例真实临床病例训练AI算法，完成感知-决策-执行-反馈完整闭环。团队集结了郑海荣院士、孙伯民教授等产学研医专家，正加速打造全链条自研的BCI 3.0无创脑机接口生态。
信华医药联合创始人、首席执行官林峰在“AI临床终点平台重新定义疾病评估”主题报告中指出，随着AI制药推动大量新分子进入临床，如何“测得准”正成为决定新药成败的“最后一公里”，这也是中国创新药出海提升数据可信度的关键。目前，信华已建立1000+量表库及超3000人次评分员培训体系，创下10次NMPA核查100%通过记录。在AI应用方面，公司已成功实现帕金森UPDRS动作的智能捕捉打分，并与协和医院合作开发了SLE的SLEDAI-AI工具，评分准确率超80%。
百新生物药化总监雷冲分享了公司PROTAC降解剂技术平台与管线的最新进展。公司核心管线STAT6降解剂BCR-0008已于今年9月获CDE临床批件（针对特应性皮炎与哮喘），预计于11月正式启动首例患者给药。临床前头对头对比显示，该分子在用药剂量、药代动力学以及皮肤、肺部等关键靶组织分布上均展现显著优势，且安全窗口充足。依托自研的新型Linker平台，公司已高效构建起覆盖STAT6（涵盖口服、外用、吸入剂型）及VAV1等在内的多条管线矩阵，全面覆盖多数自身免疫性疾病领域。
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