第十届研发客临床年会次日花絮
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10月30日下午的“新浪潮：证据与政策”板块圆桌论坛，思想碰撞同样精彩。
礼来亚洲基金副总裁 鲁安
鲁安分享了全球CNS领域的研发趋势，近年来，全球聚焦CNS的创新研发公司数量持续上升，国内相关临床试验稳步增长。尽管CNS药物研发成功率偏低，存在血脑屏障、动物模型缺乏、安慰剂效应强等独特难点，但市场具备重磅炸弹潜力。Brain shuttle等递送技术成为重要突破口，国内也诞生了CNS对外授权大额交易，验证本土管线价值。
加立生物科技首席执行官陈柏州、阿斯诺来医药科技创始人兼首席执行官周显波主持了关于中国CNS管线的讨论。嘉宾包括：上海市精神卫生中心机构办主任沈一峰、挚盟医药首席医学官陆志红、普百思生物创始人兼首席执行官包杨欢、礼来亚洲基金副总裁鲁安。
嘉宾们围绕差异化研发策略、资本对接、跨境交易、本土临床资源开发等核心议题展开深度交流，为国内CNS创新药产业发展梳理方向。评估中国快速增长的神经类药物管线——从抑郁症、神经退行性疾病到罕见CNS 疾病——是否具备科学深度、转化数据与临床策略，从而引领而非跟随全球步伐。
有嘉宾提出一条差异化研发路径：重新评估过往临床阶段终止、失败的候选分子与老药，在大规模重金投入前，先锁定适宜人群开展疗效验证，明确药物价值；再针对原有分子缺陷进行结构或临床方案优化，形成全新知识产权，提升管线成功概率。
当前，CNS研发存在诸多痛点：动物行为学模型容易出现偏倚，早期临床信号难捕捉，联合用药、全新机制靶点项目可能无法完全匹配资本回报诉求，早期差异化项目融资难度偏高。投资人表示，评估项目综合考量团队、数据、估值等要素，CNS靶点即便生物学逻辑扎实，POC验证环节风险依旧突出，更偏好具备初步概念验证、估值合理的早期项目。同时投资人强调，不存在通用的融资模式，药企应当夯实科学与数据，寻找理念契合的投资方，长期建立信任。
在跨境BD层面，除直接对外授权、期权合作外，反向NewCo交易架构也值得关注。当前地缘与监管环境趋于复杂，IP、临床数据、资金跨境均面临限制，许可交易与股权投资适用不同监管规则，交易前需要做好合规研判。
嘉宾一致认为，我国拥有全球规模领先的神经退行性疾病患者队列，是CNS 创新药独有的核心优势。阿尔茨海默病等复杂脑病适合依托本土海量临床资源开展分型与精准化研究。行业保持长期主义，持续深耕未被满足的临床需求，期待未来国内 CNS 赛道涌现更多突破性成果，海内外 BD 合作也将持续活跃。
北京大学临床研究所、海南省真实世界数据研究院副院长姚晨教授
姚晨教授发表了“真实世界数据支持创新药械评价应用与路径”主旨演讲，结合博鳌乐城先行区多年试点案例，围绕 ICH M14 指导原则，详解真实世界证据支持注册的方法学要点与落地路径。
国内真实世界研究监管体系持续跟进国际步伐，自2020年起陆续出台多项指导原则，在数据适用性、方案设计、沟通交流等方面形成清晰路径。依托特许药械政策，乐城先行区成为国内真实世界研究的重要试点，已有多个药械项目借助真实世界证据成功注册，今年当地也新发布指南，进一步补齐实操缺口。
同时，姚晨教授客观指出乐城模式的固有局限：多数患者仅在岛内使用特许药械，后续返回原籍就医，异地随访造成诊疗信息断裂、数据不完整；单病种样本偏少，小样本下难以稳定捕捉少见不良事件，给安全性评价带来挑战。结合 ICH M14，该文件主要针对上市后非干预性安全性研究，重点考察数据适用性、研究设计与分析的恰当性，并不覆盖有效性评价，不能等同于传统创新药临床试验。
分享中还提到数据治理的解决方案，可依托自动化采集、AI、OCR 等技术打通医疗设备与电子病历，减少人工录入差错，构建端到端完整数据链路。专家强调，申办方和研究机构是数据治理的责任主体，乐城先行区的定位重在风险管控、承上启下，做好监管与企业之间的沟通衔接。要做好跨区域多方协同，联动岛内外医疗机构、患者及家属完善随访记录，合理选择外部对照、妥善处理缺失数据，持续提升真实世界证据的可靠性，推动国内外证据互认。
泰格医药副总裁，真实世界研究负责人孙丽霞主持了“RWE 的关键转型：解读 ICH 与 NMPA 新规及行业机遇”论坛，姚晨教授、阿斯利康中国医学部真实世界证据与数据科学中心负责人刘述森、上海药品审评核查中心主审审评员梅妮参与了讨论。
嘉宾们结合国内新冠药物附条件上市后的真实世界研究核查案例，指出真实世界研究数据链路复杂，结局追踪难度大，核查环节需要逐条回应审评提出的问题。数据可溯源是核心底线。有嘉宾表示，M14标志着国内真实世界研究正式接轨全球统一标准，但跨国项目需要同时兼顾全球总部管控与本土国情，行业仍面临数据可及性不足、从业人员科学严谨性有待提升等短板，而数据适用性评估是项目启动前的关键前置环节。
学术界专家重点探讨的是数据合规与治理难题：原有诊疗数据服务于临床看病，用于监管研究需要妥善落实知情同意。其提出电子源数据存储库（ESDR）的构想，依托 AI、自动化采集技术打通多源信息，实现数据闭环，推动监管核查模式向远程线上核查转型。
总体而言，一方面要强调数据要适配研究目的、穿透溯源；另一方面，行业不能只学框架，更要苦练内功，夯实全流程质量。RWS与RCT互为补充，补齐上市后安全评价短板，和E6共同覆盖药品全生命周期研发监管。嘉宾们认为，M14带来全球互认机遇，国内需要持续完善数据治理体系，稳步推动真实世界证据被国内外监管认可。
上海弼领生物技术首席医学官蒋皓媛主持了“与中国主要研究者合作：沟通、信任及国际生物技术企业可借鉴之处”圆桌论坛。嘉宾包括：上海长征医院教授、主任医师、博士生导师修清玉，上海道一医药科技联合创始人韩涓，成都新华医院机构办公室主任、Ⅰ期研究中心主任雍小兰。
国内临床研究正进入加速发展阶段，我国临床研究占全球比重已达30%，多项重磅三期研究登上国际学术舞台。依托庞大的受试者资源、积极投入研究的临床研究者、相对可控的成本优势，国内越来越多创新企业开启中美、中美澳多地联动申报。但在全球同步试验落地过程中，仍存在不少实操差异，比如肿瘤项目独立中心阅片（IRC）与本地研究者评估不一致等。
嘉宾认为，临床试验应当坚守以受试者为中心、优先保障受试者安全与权益的核心原则。中心阅片聚焦影像病灶，而现场研究者能够掌握患者整体临床状态，当患者出现疾病快速进展、不耐受等情况时，研究者的综合判断需要被尊重。同时各方也需要加强沟通，持续提升研究团队对试验方案的依从性，平衡方案规则和临床实际。
在受试者招募环节，专家分享了高效招募的经验。稳定积累的志愿者库、多渠道动员、和受试者建立平等互信的良好合作关系，是快速完成特殊人群入组的关键，国内的招募效率也得到海外合作方认可。
结合一线稽查经验，嘉宾们谈到，临床试验质量的本源是合规、敬畏伦理。伴随新版 GCP 落地，行业对原始记录、完整可追溯证据链提出更高要求。当前行业仍面临人员流动造成信息断层、整改流于形式、CAPA 缺少效果验证等问题，申办方对外包 CRO 的质量监管也亟待加强。
与会嘉宾共识认为，国内临床研究质量整体持续向好、数据逐步获得国际认可，但仍需要持续精进细节，兼顾严谨性与科学性，助力中国创新药更好走向全球。
信华医药联合创始人、首席执行官林峰主持了“人工智能在临床试验中的应用：从中枢神经系统到更广领域”论坛，嘉宾包括：复星医药全球研发中心CNS首席医学官王心宁，捷信医药总经理钱俊，Perceptive Imaging高级副总裁、亚太区总经理陈建男，Valis Biosciences 技术负责人Sheraz Hussain、上海仁济医院风湿免疫科副主任医师李挺。
嘉宾指出，CNS 药物研发长期存在失败率高、人群异质性强、量表终点不够敏感、安慰剂效应突出等痛点。AI 可贯穿项目全流程：前期快速梳理文献、助力立项；临床阶段用于患者富集、优化研究终点与量表权重、筛选优质研究中心，识别影响试验成败的混杂因素。在影像分析上，AI 将脑 MRI 分割处理从过去按月、按天的周期压缩至数分钟，除降本增效外，更适合用于药物不良反应等风险识别与综合评估。针对 CNS 量表评分，AI 可联动音视频记录，作为独立佐证支撑盲态复核，提升评分可靠性，但仅作为决策辅助，最终判定仍由人完成。
在患者招募场景，AI 能够批量自动匹配病历、输出匹配排序清单；还可将专业试验信息转化为通俗表达，配套简易自评工具，方便患者自测、提升项目触达。临床研究者认为落地的难点在于：当前病历信息不完整，高质量原始数据获取成本高，医院正在搭建预问诊系统，采集更丰富的患者信息，前置判断入组机会，优化诊疗与入组路径。风湿免疫方向的影像技术也迎来突破，AI 算法可由磁共振模拟 CT 图像，在无辐射前提下完成骶髂关节结构评估，大幅缩短扫描时长。
嘉宾共识强调，AI 不能替代研究者。未来可优先落地标准化知情沟通环节，改善受试者理解度、提升依从性；产业要坚持以患者和临床需求为核心，搭建贯穿研发全程的生物标志物体系，同时重视人才培养，形成人机协同的良性循环。
清华大学药学院研究员、博士生导师杨悦
杨悦深入解读了“十五五”规划及近期药物研发注册政策。她指出，中国在研新药管线与美国的差距，已从十年前的8倍大幅缩小至1.6倍。“十五五”医药工业发展规划将生物医药定位为战略性新兴产业，考核指标从“增速”全面转向“绝对值”硬指标，明确要求上市企业平均研发投入强度年均超10%、规模以上医药工业营收超3.5万亿元，目标First-in-class药物占全球比例达25%。规划特别强调原始创新与AI全流程赋能，并明确支持创新药开展国际多中心临床试验（MRCT）及拓展海外市场。
在注册政策层面，新药数据保护已正式实施，1类创新药可享6年数据保护。备受关注的罕见病及儿童用药独占期征求意见稿传递出核心信号：获得独占期均需以开展临床试验为前提。其中，罕见病用药最长可获7年独占期，且可与数据保护并行；儿童用药则可在数据保护期后叠加1至2年独占期。
此外，随着2026版GCP修订发布、ICH E6(R3)及M14指导原则的全面转化落地，药品追溯管理办法也在征求意见中。杨悦提示，我国将于2027年建成与创新适配的药品监管体系，临床数据的核心价值将进一步凸显，企业需紧抓政策窗口期，加码布局原始创新以及罕见病、儿童用药等赛道。
在百济神州副总裁、大中华区注册事务部负责人张磊的主持下，上海临床研究中心院长朱畴文，GBAAPI创始人、首席顾问、RDPAC前执行总裁康韦，信华医药联合创始人、首席执行官林峰展开了对“十五五”规划的探讨。
根据“十五五”规划目标，到2030年我国医药工业营收规模要突破3.5万亿元，其中创新药将成为最重要的增长来源。嘉宾分析，2024~2025年国内创新药虽保持 15%~20% 的良好增速，但行业依旧面临医保谈判降价压力，传统国内市场增长空间受限。产业增量一方面要发展商业健康保险等多元支付渠道，另一方面必须大力推进创新药全球化。
嘉宾们提出创新药全球化“第二路径”。中国管线已经占到全球30%~40%，一批具备可负担优势的差异化创新产品受到新兴市场欢迎。粤港澳大湾区将成为重要枢纽，依托香港注册机制，内地产生的华人/亚洲人群临床数据即可用于香港申报，无需强制在香港开展临床试验，由香港本地专家评估临床获益。即将投入运作的CMPR，目标是具备独立审评全球创新药的能力。企业可充分发挥三地优势：香港提供顶尖研究者、资本与注册通道，广州承接大规模临床试验，深圳、东莞支撑高端制造。以香港获批为跳板，可进一步对接新加坡，再辐射东南亚、英联邦及葡语系巴西等市场，形成区域注册联动。同时也要关注不同地区监管差异，如新加坡仅开放七大优先适应症，对原料药GMP 核查有特定要求。
要把国内庞大的临床资源转化为注册级高质量证据，必须坚持全球统一标准，不存在所谓“中国特色标准”。现场厘清了IIT研究者发起研究、新技术备案研究的边界，新技术探索不宜直接归类为IIT。无论FIC还是 me‑too 类创新，所有人体研究都应当参照RCT的规范开展全流程管理，强化数据质量。即便回顾性数据、真实世界数据，也不能直接拿来注册，必须严格遵从研究方案要求。
此外，出海不能走低价内卷老路，需要摒弃固有思维，尊重海外当地法规、临床需求与商业化逻辑，重视日韩、欧洲等市场的长期耕耘，同时期待国内进一步优化创新药支付环境。
实现“十五五”宏伟目标，离不开全产业链协同协作。产业要树立从研发早期就面向全球的思维，大力培育国际化复合型人才，打通跨机构的数据共享堵点，推动中国创新成果惠及全球患者。
本届大会还特别增加了抽奖环节，以此感谢陪伴我们一直到大会结束的观众们！
第十届研发客临床高峰论坛暨ChinaTrials18圆满落幕