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ALKIVIA研究在免疫介导坏死性肌病（IMNM）和皮肌炎（DM）合并人群中达到主要终点和关键次要终点
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首个在IMNM中显示具有统计学意义和临床意义获益的3期研究，IMNM是一种目前尚无获批疗法的自身免疫性肌炎亚型
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在DM中表现出一致且具有临床意义的治疗效果，肌力和皮肤疾病活动度均获得改善
再鼎医药合作伙伴argenx（泛欧交易所及纳斯达克股票代码：ARGX）近日宣布，3期ALKIVIA研究结果显示，艾加莫德皮下注射可快速、持续改善自身免疫性肌炎患者病情。该数据将于美国东部时间2026年11月11日上午9:15-9:30在美国风湿病学会（ACR）2026年大会上以最新突破性口头报告（#LB24）形式公布。
IMNM和DM合并人群：
达到主要终点和关键次要终点
该研究在免疫介导坏死性肌病（IMNM）和皮肌炎（DM）合并患者人群中达到主要终点：与安慰剂组相比，艾加莫德治疗组患者第52周平均总改善评分（TIS）多改善15.4分，具有统计学意义且具临床意义（p=0.0011；48.0 vs 32.6）。研究同时在合并人群中还达到了包括应答率、应答时间、肌力和疾病活动度在内的关键次要终点。
患者对艾加莫德总体耐受良好。观察到的安全性特征与既往研究及艾加莫德已知的安全性特征一致。
IMNM：
快速且持续的改善，有望成为首个获批疗法
与安慰剂组相比，接受艾加莫德治疗的IMNM患者第52周平均总改善评分多改善14.8分，具有临床意义（p=0.0048；45.1 vs 30.2）。
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早期、持久的应答：与安慰剂组相比，艾加莫德治疗组第52周达到平均总改善评分40分及以上（TIS≥40）的患者比例更高（差异为22.0个百分点），且维持该应答至第52周的可能性是安慰剂组的两倍。
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肌力改善更显著：与安慰剂组相比，艾加莫德治疗组患者徒手肌力测试-8（MMT-8）的改善幅度更大（5.4分）。
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肌肉损伤减轻：艾加莫德治疗组患者肌酸激酶（CK）水平快速下降并持续保持较低水平至第52周，较基线的降幅比安慰剂组高43.5个百分点，肌酸激酶分级改善也更显著（多降低0.9级）。肌酸激酶是反映活动性肌肉损伤的关键生物标志物。
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疾病活动度改善：根据患者整体疾病活动度评估（PGA）和医生整体疾病活动度评估（MDGA），第52周时患者和医生均报告艾加莫德治疗组疾病活动度的改善优于安慰剂组。
基于ALKIVIA研究结果，并依托美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定，argenx计划于2026年底前向FDA递交艾加莫德治疗IMNM的补充生物制品许可申请（sBLA）。
匹兹堡大学医学教授、肌炎中心联合主任、ALKIVIA研究报告第一作者Rohit Aggarwal博士表示：“IMNM是自身免疫性肌炎中最具挑战性的类型之一。该病进展迅速，会使患者丧失肌力、活动能力和独立生活能力，导致其难以完成从椅子上起身、将手臂举过头顶、上台阶等日常活动。这是首个证明某种疗法可为IMNM患者带来具有临床意义改善的3期数据。患者获得了快速、显著的改善，并在整个研究年度得以维持。这对肌炎领域而言是一个令人振奋的里程碑，这些结果表明艾加莫德有望成为IMNM患者的一种新型靶向疗法。”
DM：具有临床意义的治疗效果
支持将FcRn作为治疗靶点
在DM人群中，与安慰剂组相比，第52周平均总改善评分多改善14.5分，具有临床意义（p=0.1093；51.5 vs 37.0），但在这一规模较小的队列中未达到统计学意义。
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早期、持续的应答：艾加莫德治疗组达到总改善评分40分及以上（TIS≥40）的患者比例高于安慰剂组（差异为27.2个百分点）。自第4周起即可观察到与安慰剂组的差异，并维持至第52周。
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皮肤病变改善：根据皮肤型皮肌炎疾病面积和严重程度指数（CDASI）评估，与安慰剂组相比，艾加莫德治疗组患者皮肤病变严重程度明显改善（第52周改善幅度高出5.6分），且自第4周起即可观察到改善。
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疾病活动度改善：根据PGA和MDGA评估，第52周时患者和医生均报告艾加莫德治疗组疾病活动度的改善优于安慰剂组。
关于ALKIVIA研究
ALKIVIA研究是一项评估艾加莫德皮下注射用于治疗包括免疫介导坏死性肌病（IMNM）、皮肌炎（DM）和多发性肌炎（PM）在内的自身免疫性肌炎的全球、随机、双盲、安慰剂对照、多中心、操作无缝的2/3期研究。ALKIVIA研究共随机入组265例疾病处于活动期且正在接受背景治疗的患者。受试者按1:1随机分配至接受每周一次艾加莫德PH20皮下注射或匹配的安慰剂PH20皮下注射。该研究分两个阶段进行，在前89名患者完成研究后对2期临床研究部分进行分析，随后进入3期。3期研究中共有175名患者接受治疗，且研究方案要求在整个研究期间逐步减量糖皮质激素。3期的主要终点是在为期52周的治疗期结束时，所有接受治疗的患者与安慰剂组相比的平均总改善评分（TIS）。预设分析分别评估了IMNM和 DM合并人群及各亚型人群。
ALKIVIA研究在北美洲、南美洲、欧洲和亚太地区（包括中国和日本）开展。argenx与再鼎医药就再鼎医药在大中华区开发和商业化艾加莫德静脉输注和艾加莫德皮下注射达成了独家授权协议。基于该协议，再鼎医药招募了中国患者参与ALKIVIA研究。
关于自身免疫性肌炎
自身免疫性肌炎是一组具有异质性的疾病谱系，其病理生理机制由自身免疫介导，以慢性炎症和进行性肌无力为特征，部分亚型还伴有皮肤受累及其他肌肉外表现。近端肌无力是各亚型的标志性临床特征。
美国约有10万人患有自身免疫性肌炎，其中约2万人为免疫介导坏死性肌病（IMNM），约4万人为皮肌炎（DM）。尽管接受治疗，仍有高达80%的患者报告长期残疾。目前尚无选择性靶向治疗药物可用，治疗主要依赖糖皮质激素和广谱免疫抑制剂，而这些药物会导致包括代谢、心血管、肌肉骨骼及感染性并发症在内的显著的累积性毒性。
随着对自身免疫性肌炎生物学机制认识的深入，抗体介导免疫的核心作用日益凸显。在各亚型中，致病性IgG自身抗体均参与肌纤维损伤及肌肉外表现的病理过程。FcRn通过回收IgG抗体（包括致病性自身抗体）来维持循环中的IgG水平。
关于免疫介导坏死性肌病
免疫介导坏死性肌病（IMNM）是自身免疫性肌炎的一种亚型，其特征为突发、严重的肌力丧失，并可进展至行走、抬臂或独立活动困难。该病起病急、进展快，常导致患者住院、接受强化治疗并依赖照护者，令患者措手不及、生活失去稳定。随着疾病进展，健康肌肉组织会被脂肪和瘢痕组织永久替代。美国约有2万名确诊的IMNM患者。
关于皮肌炎
皮肌炎（DM）是自身免疫性肌炎的一种亚型，其特征为肌无力及特征性皮疹，皮疹可伴疼痛、瘙痒，或明显可见于面部、胸部和手部。DM还可能伴有快速进展性间质性肺病，并与恶性肿瘤密切相关。部分患者报告更加在意自身形象、产生病耻感和并出现社交退缩，情感负担更为突出。美国约有4万名确诊的DM患者。
关于艾加莫德及艾加莫德皮下注射
艾加莫德是一款可与新生儿Fc受体（FcRn）结合的人IgG1抗体片段，可降低循环IgG自身抗体水平。它是全球首个获批用于治疗全身型重症肌无力（gMG）和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的FcRn拮抗剂，并在日本获批用于治疗原发免疫性血小板减少症。艾加莫德皮下注射剂型由艾加莫德α与重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）共同配制，采用Halozyme公司的ENHANZE®药物递送技术，从而促进生物制剂的皮下注射给药。
关于再鼎医药
再鼎医药（纳斯达克股票代码：ZLAB；香港联交所股份代号：9688）是一家以研发为基础、处于商业化阶段的创新型生物制药公司，总部位于中国和美国。我们致力于通过创新产品的发现、开发和商业化解决肿瘤、免疫、神经科学和感染性疾病领域未被满足的巨大医疗需求。我们的目标是利用我们的能力和资源为人类健康带来积极影响。
关于argenx
argenx是一家全球性的免疫学公司，致力于改善严重自身免疫性疾病患者的生活质量。argenx通过其免疫学创新计划（IIP）与领先的学术研究人员合作，将免疫学领域的学术突破转化为创新抗体药物。argenx开发并正在商业化全球首个获批的新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，正在评估其在多种严重自身免疫性疾病中的广泛潜力，并在推进数个处于早期研究阶段的药物。