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SCOUT-HCM III期临床试验56周结果显示，玛伐凯泰疗效和安全性特征保持一致，进一步支持其作为首个获批用于治疗体重30千克及以上的有症状的 oHCM儿童患者的治疗药物地位
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在56周的评估期内，接受玛伐凯泰治疗的患者未出现左心室射血分数（LVEF）低于50%的情况，且未报告新的安全性信号
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2026年美国心脏协会科学年会上将公布更多数据，进一步拓展支持玛伐凯泰在不同患者人群临床研究及真实世界使用中的获益证据
近日，百时美施贵宝在肥厚型心肌病医学会（HCMS）科学会议上以最新突破性报告（Late-breaker）形式公布了SCOUT-HCM III期临床试验的56周结果。该会议于2026年11月6日在美国伊利诺伊州芝加哥举行。SCOUT-HCM III期临床试验评估了迈凡妥®（玛伐凯泰）在12岁至18岁以下有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）儿童患者中的疗效与安全性。这些新增数据进一步增强了各方对玛伐凯泰的信心。玛伐凯泰是目前适应症范围最广的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），也是首个获批用于治疗有症状的oHCM儿童患者的CMI。56周数据与既往公布的该研究的28周结果一致。百时美施贵宝还将在2026年11月6日至9日于美国伊利诺伊州芝加哥市举行的美国心脏协会科学年会上公布更多研究结果，进一步丰富支持玛伐凯泰用于不同患者人群的临床及真实世界证据，进一步印证玛伐凯泰治疗有症状的oHCM的疗效和安全一致性。
慕尼黑工业大学（TUM）大学医院德国心脏中心副教授Cordula Wolf 医学博士：“这些研究结果意义重大。56周的治疗评估（包含为期28周的安慰剂对照期）进一步加深了我们对玛伐凯泰在治疗有症状的oHCM儿童患者中临床获益的认识。这是首次在该患者群体中，对心肌肌球蛋白抑制剂以双盲方式进行如此长周期的评估。
玛伐凯泰是美国首个获批用于治疗有症状的oHCM儿童患者的治疗药物，而这些结果可以为医疗卫生专业人士和患者在讨论治疗方案、评估玛伐凯泰治疗潜力时提供重要参考。”
SCOUT-HCM是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估玛伐凯泰与安慰剂对照，在12岁至18岁以下有症状的oHCM儿童患者中的疗效与安全性。在44名随机入组患者中，43名（玛伐凯泰组23名，安慰剂组20名）完成了双盲安慰剂对照期并进入活性治疗期。第28周时，完成双盲安慰剂对照期的43名患者均接受玛伐凯泰治疗至第56周。两个研究组（玛伐凯泰-玛伐凯泰组和安慰剂-玛伐凯泰组）的患者均实现了Valsalva激发后左心室流出道（LVOT）压差的显著降低。玛伐凯泰-玛伐凯泰组患者接受56周治疗后，Valsalva激发后LVOT压差较基线平均下降48.1 mmHg。在安慰剂组转换为接受玛伐凯泰治疗后，也观察到相似程度的压差降低。两个研究组患者在多项次要终点上也均显示出具有临床意义的改善，且未报告新的安全性信号。
玛伐凯泰的安全性特征与此前公布的SCOUT-HCM临床试验结果、以及在成人患者中开展的III期临床试验结果一致。治疗相关的治疗期出现的不良事件（TEAEs）及严重TEAE发生率较低。在接受56周治疗的玛伐凯泰-玛伐凯泰组中，分别报告了5例和2例治疗相关的上述事件；在接受28周玛伐凯泰治疗的安慰剂-玛伐凯泰组中，分别报告了1例和0例治疗相关的上述事件。在56周治疗期间，无患者出现LVEF低于50%的情况。
百时美施贵宝执行副总裁首席医学官兼研发负责人Cristian Massacesi 医学博士：“有症状的oHCM是一种严重疾病，因此有效且安全的治疗至关重要。SCOUT-HCM研究的最新结果，使得医疗卫生专业人士在为oHCM儿童患者考虑治疗选择时，对玛伐凯泰增添了更多信心。
百时美施贵宝致力于心血管疾病治疗领域的研发创新。这些在学术大会上公布的数据有助于我们加深对有症状的oHCM的理解，也进一步明确了玛伐凯泰在为患者及其家庭带来更具意义的治疗结局方面所发挥的作用。”
美国心脏协会科学年会上公布的最新研究报告进一步充实了支持玛伐凯泰用于治疗有症状的oHCM成人患者的疗效和安全性证据。在此基础上，两项报告展现玛伐凯泰长期使用的疗效和安全性。玛伐凯泰风险评估与缓解策略（REMS）项目公布的四年随访数据表明，其安全性结果与既往临床试验中观察到的结果一致。在MAVA-LTE研究的EXPLORER队列中，一项心脏磁共振（CMR）分析显示，在最长达五年的随访期间，患者的心脏结构和功能相关指标出现积极变化。一项基于EXPLORER-HCM研究的分析评估了玛伐凯泰治疗对蛋白质组学心血管（CV）风险评分的影响。此前有报道显示，该评分可预测未来 4 年的心血管风险。结果显示，玛伐凯泰可降低oHCM成人患者心血管风险 SomaSignal®检测（SST）评分。此外，MARVEL-HCM研究的一项分析提供了真实世界证据，评估了不同肌小节基因变异状态患者使用玛伐凯泰的情况。结果显示，在肌小节基因变异阳性和阴性亚组中，玛伐凯泰的有效性和安全性结果一致。
2026年9月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准玛伐凯泰用于治疗体重30千克（66磅）及以上的有症状的oHCM儿童患者，以改善其功能能力和症状。此次批准基于SCOUT-HCM III期临床试验28周的阳性结果。玛伐凯泰于2022年首次获得FDA批准，用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。玛伐凯泰拥有心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）治疗类别中最广泛的全球证据体系。
说明
本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。
注：玛伐凯泰oHCM儿童适应症尚未在中国获批
关于 SCOUT-HCM III 期临床试验1,2,3
SCOUT-HCM （临床试验编号：NCT06253221）是一项III期随机、双盲、安慰剂对照的国际临床试验，共纳入44名有症状的oHCM青少年患者（12岁至＜18岁）。试验设计包含三个治疗期，总计长达200周：首先是28周的安慰剂对照期，随后是28周的活性药物治疗期（随机分配至安慰剂组的患者将开始接受玛伐凯泰治疗），以及最长可达144周的开放标签长期扩展期。基线时，玛伐凯泰组、安慰剂组接受β受体阻滞剂的患者占比分别为83%、86%；接受钙通道阻滞剂的患者占比分别为13%、10%；接受丙吡胺的患者占比分别为17%、24%。玛伐凯泰组平均 LVEF 为69.0%，安慰剂组为67.4%；玛伐凯泰组 Valsalva 激发后的左心室流出道压差均值为78mmHg，安慰剂组为81mmHg。受试者按照1:1比例随机，每日一次给药，持续28周；玛伐凯泰起始剂量：体重35 至<45kg 为2.5mg，体重≥45kg为5mg；对照组给予安慰剂。剂量调整依据临床超声心动图参数进行。
研究主要终点为治疗 28 周后， Valsalva激发的LVOT压差（mmHg）较基线的变化。次要终点（仅作描述性分析）包括从基线至第 28 周多项疗效指标的变化：包括静息时及运动后LVOT压差、峰值耗氧量（pVO₂较基线升高的患者占比）、症状（NYHA 心功能分级至少改善 1 级的患者占比）、肥厚型心肌病症状问卷呼吸短促维度（HCMSQ SoB），以及安全性和药代动力学指标。
关于 迈凡妥®（玛伐凯泰胶囊）
玛伐凯泰是目前研究最为充分的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），已在全球五大洲60多个国家和地区获批上市。玛伐凯泰拥有CMI类别中最广泛的全球证据支持，多项 III 期临床试验支持其获批，包括 EXPLORER-HCM、VALOR-HCM、SCOUT-HCM，日本 HORIZON-HCM 研究以及中国 EXPLORER-CN 研究。同时，多项关键研究的长期扩展随访（EXPLORER-LTE、VALOR-HCM LTE）积累了长达 5 年的随访数据，进一步证实了玛伐凯泰能够稳定持续改善症状、影响心脏结构与功能。
在美国，玛伐凯泰获批用于治疗体重≥30 千克（66 磅）的有症状的梗阻性肥厚型心肌病儿童及成人患者，以改善其功能能力与症状。在欧盟地区，玛伐凯泰获批用于治疗有症状的（NYHA 心功能分级II-III 级）梗阻性肥厚型心肌病成人患者。在中国，玛伐凯泰获批用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。
作为一种选择性、可逆性心肌肌球蛋白别构抑制剂（CMI），玛伐凯泰能够直接作用于oHCM的核心病理生理机制——心肌过度收缩。通过降低异常增强的心肌收缩功能，玛伐凯泰可有效减轻LVOT梗阻、改善心脏能量消耗，并降低心脏充盈压。临床研究显示，这些生物学改善能够为有症状的oHCM成人患者带来切实的症状改善，帮助患者更积极地参与日常生活。玛伐凯泰可单独使用或与背景治疗联合使用，包括新确诊患者。
仅在美国，已有超过 5,000 名医疗专业人员开具玛伐凯泰处方，累计治疗成人患者超 25,000 例。
参考文献
1.CAMZYOS [package insert]. Princeton, NJ: Bristol-Myers Squibb Company; 2026.
2.Rossano JW, Canter C, Wolf CM, et al. Mavacamten in Adolescents with Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. N Engl J Med. Published online March 29, 2026. doi:10.1056/NEJMoa2601103
3.Rossano J, Canter C, Wolf C, et al. Mavacamten in symptomatic adolescent patients with obstructive hypertrophic cardiomyopathy: design of the phase 3 SCOUT-HCM trial. Am Heart J. 2026;292:107283. doi:10.1016/j.ahj.2025.107283