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武田维葡瑞(注射用维拉苷酶α)获批进入中国
新闻中心·2021-05-06
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适用于 1型戈谢病患者的长期酶替代治疗( ERT)。

武田维葡瑞(注射用维拉苷酶α)获批进入中国


上海2021年4月30日-- 武田中国宣布,旗下维葡瑞®(注射用维拉苷酶α)经中国国家药品监督管理局批准,适用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗(ERT)。维葡瑞®(注射用维拉苷酶α)是在连续人类细胞系中通过基因活化技术生产的葡萄糖脑苷脂酶,具有与天然人类葡萄糖脑苷脂酶相同的氨基酸序列[1],[2],在治疗早期就可改善儿童和成人患者的贫血、血小板减少等症状、缩小因病肿大的肝脏和脾脏体积、改善相关骨骼疾病,并在后期持续改善或稳定患者症状[3],[4]。得益于相关政府部门的加快审评和审批,维葡瑞®(注射用维拉苷酶α)是武田在中国短短一年左右内获批的第5款罕见病领域的创新产品,将为中国戈谢病患者带来生命新希望。



作为常染色体隐性遗传代谢病,戈谢病是一种溶酶体贮积症,由于基因突变导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏或降低,造成其底物葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺、甚至脑的巨噬细胞溶酶体中贮积,形成典型的贮积细胞即“戈谢细胞”,导致身体组织器官出现病变并逐步加重。患者的器官病变主要表现为肝脾肿大:肝脏可肿大至正常体积的2-3倍;脾脏平均肿大至正常体积的15.2倍,最大可至75倍,甚至会出现脾梗死、脾破裂等情况。此外,患者还伴有生长发育迟缓、骨骼畸形、贫血、血小板减少、甚至出现危及生命的出血现象[5]。2018年,戈谢病被收录进我国《第一批罕见病目录》内[6]。


“不同戈谢病患者的临床表现差异大,尤其是成年患者确诊往往需要数十年的时间。这导致很多患者错过了最佳的治疗时机,严重影响了他们的生活和工作。”兰州大学第二医院血液科张连生教授表示。


酶替代疗法(ERT)被国内外权威指南/共识推荐为1型戈谢病患者治疗的标准方法,通过特异性地补充患者体内缺乏的酶,减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积,改善患者的临床症状体征、维持正常的生长发育[5]。目前,维葡瑞®(注射用维拉苷酶α)已在美国、欧盟、日本、中国台湾等50多个国家和地区获批,拥有数十年的真实世界使用经验。2018年11月,维葡瑞®(注射用维拉苷酶α)被列入我国《第一批临床急需境外新药名单》[7]。


维葡瑞®(注射用维拉苷酶α)通过多项ERT临床开发项目和新药临床试验项目评估,共有305名患者接受了部分长达7年的治疗[8]。TKT032 III期研究结果[9]表明,初治患者接受12个月的维拉苷酶α治疗后,与基线值相比关键临床参数出现了显著改善:血红蛋白浓度增加(+ 23.3%),血小板计数增加(+ 65.9%),肝脏体积减小(–17.0%)和脾脏体积减小(–50.4%),并在随后的研究期内得以持续;HGT-GCB-044 III期扩展研究[10]则证实了维葡瑞®(注射用维拉苷酶α)在儿童患者中的疗效和安全性与成人患者中一致。一项治疗达标事后分析[11]显示,使用维拉苷酶α治疗4年后,大多数患者的血液学指标、肝脾体积、骨密度等均达到了正常水平。此外,TKT034 III期研究[12]表明,患者可以安全地由其他酶替代疗法转换为等剂量维拉苷酶α治疗,且维拉苷酶α 治疗12个月期间内关键临床参数维持稳定。


“酶替代疗法可在治疗早期就延缓疾病进程,缩小肿大的脾脏和肝脏体积,减轻患者的痛苦。”华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科罗小平教授:“多项临床研究证明,酶替代疗法可持续改善患者症状,帮助更多患者早日回归正常生活。”


“随着年龄增长,患有戈谢病的儿童体内的沉积物就会增多,加重患儿的脏器和骨骼的损害,对他们的身心造成严重影响。”郑州大学第一附属医院儿内科刘玉峰教授表示,“戈谢病患儿越早接受标准治疗方法,就可以越早回归正常生活。我们期待新的治疗手段为中国戈谢病儿童开启生命希望,让他们像正常儿童一样快乐生活和学习。”


“戈谢病是目前为数不多有明确治疗方法和治疗效果的罕见病,但国内疗法有限且患者疾病负担较大,仍存在很多未被满足的患者需求。”戈谢病协会会长王军表示:“非常高兴看到新的治疗手段获批。对患者来说,每增加一个治疗方式,就多一份生存希望。我们也呼吁各方助力,积极提升戈谢病相关治疗药物的可及性,让患者能真正获益。”


“非常感谢相关政府部门的加快审评和审批,能让产品在短时间内进入中国,为戈谢病患者带来了全新的生命希望。”武田中国总裁单国洪先生表示,“ 秉承‘以患者为先’的理念,武田始终密切关注中国罕见病患者的未满足需求,将继续加速引入创新产品和突破性疗法;同时携手各方,积极推动包括溶酶体贮积症在内的中国罕见病领域发展,帮助更多中国罕见病患者畅享健康生活和美好未来。”


[1] VPRIV® (velaglucerase alfa). Summary of Product Characteristics. 2020

[2] Brumshtein B, et al. Glycobiology. 2010 Jan;20(1)24-32

[3] Ari Zimran, et al. Am J Hematol. 2015 Jul; 90(7): 577–583.

[4] Hughes DA, et al. Am J Hematol, 2015;90:584–91

[5] 中国成人戈谢病诊治专家共识(2020),中华医学杂志2020 年6月23日第100 卷第24期

[6] 人民健康网,国家卫生健康委员会等五部门联合制定《第一批罕见病目录》,http://health.people.com.cn/n1/2018/0611/c14739-30050014.html

[7] 《关于发布第一批临床急需境外新药名单的通知》, 国家药品监督管理局药品审评中心,2018年11月1日,http://www.cde.org.cn/news.do?method=largeInfo&id=c059310700b4b383

[8] ZIMRAN A, et al. Blood 2010;115:4651–6; ZIMRAN A, et al. Am J Hematol 2013;88:172–8; BEN TURKIA H, et al. Am J Hematol 2013;88:179–84; GONZALEZ DE, et al. Am J Hematol 2013;88:166–71; PASTORES GM, et al. Genet Med 2014;16:359–66

[9] Gonzalez DE, et al. Am J Hematol, 2013;88:166–71

[10] Smith L, et al. Mol Genet Metab, 2016;117:164–71

[11] Zimran A, et al. Blood Cells Mol Dis, 2018;68. :153–9

[12] Zimran A, et al. Am J Hematol, 2013;88:172–8;VPRIV EU Summary of Product Characteristics, April 2018.


文章关键字: 武田 维葡瑞 获批 中国 1型戈谢病
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