“超光速行动”——科学的胜利 |老梁说药
梁贵柏·7月以前
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“超光速行动”承诺在2020年年底之前完成2000万剂新冠疫苗的接种。这是科学的胜利,我们有充分的理由相信,2021年一定会是更好的一年。


2020年5月15日,美国总统特朗普在白宫的新闻发布会上正式宣布启动针对新冠疫情的“超光速行动(Operation Warp Speed [注1])”,以超出100亿美元的预算,组织力量快速研发安全有效的疫苗,目标是在2020年结束之前获得成功。


7个月之后的12月11日,美国FDA批准了辉瑞制药与德国BioNTech公司联合研制的新冠疫苗率先获批进入紧急使用;一周之后的12月18日,莫得纳(Moderna)公司的新冠疫苗也获批上市,投入大规模生产和使用。


图片来源:路透社


这两款疫苗的有效性都高达90%以上,安全性在临床试验过程所允许的时间内也获得了的验证[注2],充分展示了现代科学以及新型生物技术的巨大威力,这将是人类历史上第一次通过快速研发疫苗而终止的全球性疫情


不堪回首的2020


根据约翰霍普金斯大学医学院的统计数据,截至12月28日,全球新冠肺炎的确诊人已经超过了8000万,其中美国约2000万,占1/4;全球死亡人数接近180万,美国约34万,占1/5;每日新增的确诊病例依然有十几万之众,高居不下,由此带来的次生危机和经济损失更是不可估量。


在各种政治因素的影响下,关于疫情的负面新闻远远超出正面的报道。本应积极领导抗疫的政府官员们相互指责、推卸责任,有些人甚至大作表面文章,捞取政治资本。生活和工作受到很大影响的老百姓忍辱负重,怨声载道,看不见希望。


不止一次有人问我:年内研发出疫苗有希望吗?我的回答是:谨慎乐观


谨慎,因为疫苗研发的历史告诉我们,用传统的方法研发疫苗很难在短时间内获得成功;乐观,因为新兴的生物技术革命性地改变着疫苗的研发,从而大大缩短前期的研发时间。


终成正果的mRNA技术


在一篇1990年发表的科学论文中,科学家报告说,通过在细胞内注射mRNA(messenger RNA,信使核糖核酸),小鼠的细胞成功地产生了由此mRNA编码的蛋白质。这是基于基因疗法而生产所需蛋白质的早期概念证明,有巨大实际应用潜力。从理论上讲,它可用于产生人体所需的任何蛋白质,以增强其对病原体的免疫力、抵抗癌症或罕见的遗传病


30年过去了,mRNA技术的实际应用却姗姗来迟。


普通的mRNA分子在体内的降解速度太快,能表达产生的蛋白质量很少,无法获得有意义的疗效。 最重要的是,mRNA分子会触发免疫反应,如果仅将外源性的mRNA注入人或动物体内,很有可能会引起非常严重的炎症反应。这其实是我们人体对病毒的防御机制,因为病毒入侵宿主细胞后,就是用DNA或RNA来进行复制的。


在2000年代初期,科学家发现,经过化学修饰的合成mRNA不仅可以增加蛋白质表达的量,而且还可以在很大程度上抑制宿主的免疫系统对mRNA分子本身的反应。这是一项突破性的进展,解决了mRNA生物技术一大难题。


在接下来的5-6年时间里,不少生物技术公司都专注于mRNA的递送,也就是要减缓mRNA分子在体内的降解速度,把足够量的mRNA分子递送到宿主细胞内。目前的解决方案是将mRNA包裹在脂质纳米颗粒(LNP)的小泡中,提供降解的保护并增强其向细胞内的传递。LNP技术又是一项非常重要的科学创新,它的成功终于让mRNA技术进入了实用阶段。


翘首以待的新冠疫苗


突如其来的新冠疫情让还没有完全成熟的mRNA技术站到了C位。


在此之前,科学家已经对包括狂犬病,流感和寨卡病毒在内的多种传染病进行了mRNA疫苗的临床测试,但是到目前为止,还没有人通过小型的早期临床试验。这一次面对新冠病毒,mRNA技术能行吗?


“超光速行动”的领导团队仔细评估了各种疫苗研发的方案和时间要求之后,给6家公司的几种不同的新型疫苗技术平台投入了高达100亿美元的资助,其中就包括了莫得纳的mRNA技术平台。辉瑞制药与德国BioNTech公司的mRNA联合项目虽然没有获得直接投资,但是“超光速行动”还是非常看好,在7月份就给辉瑞制药下了20亿美元的疫苗订单。


“超光速行动”承诺在2020年底之前将完成2000万剂新冠疫苗的接种。这是科学的胜利,我们有充分的理由相信,2021年一定会是更好的一年。


2020年12月于新泽西


作者简介

贵柏曾在默沙东新药研究院工作多年,潜心钻研药物化学,颇有建树。几年前回国加入药明康德,从事业务开发、项目管理和驻美运营。梁博士是《新药的故事》一书的作者。他以长期的积累、独特的视角和生动的文字,通过《老梁说药》栏目讲述新药研发“背后的故事”,令人耳目一新,脑洞大开。梁贵柏博士目前是偕怡制药联合创始人兼首席科学家,欢迎读者通过邮箱gbliang55@hotmail.com与梁博士联系。


[注1] 这个术语来自于美剧《星际迷航》在虚构宇宙中的“超光速旅行”。

[注2] 新型疫苗的长期有效性和长期安全性仍有待时间的考验。


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梁贵柏博士从事新药研发工作二十余年,经历了许多次失败,也有享受到了成功的喜悦。梁博士是药物化学专家,在先导化合物的发现、设计、和优化,以及临床候选药物推荐等领域都做出过重要的贡献,先后发表过多篇学术论文与发明专利。梁博士长期致力于中美医药界的交流与合作,近年来开始以中文发表医药与健康方面的文章,并在2014年出版了《新药研发的故事》一书,为推动中国医药健康事业的发展作出贡献。

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