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Refugebio:利用别样CRISPR技术,瑞士军刀式开发新细胞疗法
边士娟·4年以前
边研

撰文 | 边士娟 

Bsj0421@126.com

责编 | 戴佳凌

Dai.Jialing@PharmaDJ.com 


P1

丢失魔剪天赋的CRISPR干扰与激活系统


----突变CRISPR系统中常用的Cas9蛋白可使其失去基因切割功能(dCas9),改造剪刀手CRISPR为转录控制工具CRISPRi/a


----局限在转录层面“做文章”,绕开经典的CRISPR“基因改写”思路


时光如梭,距离CRISPR技术最初走红生物学界已经过去五六年时间。CRISPR基因编辑技术让细胞工程学和疾病基础研究呈现着日新月异的推进速度,持续在深度和广度上刷新着我们对这一基因“剪刀手”的认知。

 

在CRISPR系统逐渐普及的同时,研究者们一直在对工具本身进行优化。本文以上下篇的格局分别讲述CRISPRi/a技术,以及一家专注开发这项技术、在硅谷成长起来的初创公司Refuge Biotech。

 

CRISPR技术缔造了广阔的梦工厂,Refuge利用的是别具匠心改造后的CRISPR interference/CRSIPR activation(CRISPRi/a)系统,结合受体激活的细胞工程技术,以带有未来色彩的瑞士军刀式平台探索多层优化的细胞疗法。下篇我们将详解Refuge团队具有传奇色彩的项目。

 

目前最常使用的II类CRISPR系统,是在细胞内引入Cas9蛋白和向导RNA(gRNA)两个组分,依靠gRNA的精确识别,利用具有核酸酶功能的Cas9蛋白对所定位到的特定序列DNA进行切割,从而为特定基因的失活、修正或基因的引入提供关键一步。然而,这种硬性干预可能永久改变细胞甚至后代细胞的命运,并非所有调控细胞的需求都可诉诸于经典CRISPR技术。另外尽管脱靶编辑的风险已随技术进步变得越来越可控,但在人体内的脱靶概率是否微弱到足以忽略仍是待解之题。

 

科学研究常常具有辩证的思考倾向。CRISPR系统能否避免永久编辑,仅短期改变细胞的功能状态就成为了一部分研究者的探索方向。其中之一是Refuge团队所耕耘的方向:变基因编辑工具为基因调控新平台的CRISPRi/a技术。Refuge的共同创始人之一,核心科学家Stanl......

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戴佳凌 • 4年以前
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