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罕见病药临床研发指南正在起草中|第一现场
毛冬蕾·1月以前
第一现场

国家药品监督管理局及药品审评中心(CDE)对罕见病药物研发的鼓励自2015年药品审批审评改革制度推进以来,一直没有止步。国家发布一系列药品审批审评政策,当中不乏对境内外罕见病药物实施加快审批审评、优先审评审批、加强沟通交流指导等,促进满足重大临床需求的罕见病药物早日上市。


9月12日,CDE临床专业相关审评员在第十届中国罕见病高峰论坛上介绍,中心正着手撰写我国《罕见病药物临床研发指导原则》。


这是继2017年5月18日发布的《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》及2018年7月11日发布的《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》之后,CDE起草的与罕见病相关的第三个技术指导原则。


指南的起草伴随的是罕见病药物产业化之路的加速推进。


黄如方在开幕式上发表演说。


除了来自监管部门的新动向,蔻德罕见病中心创始人黄如方从今年2月开始集结了一群有情怀的企业家、科学家共同发起了全新的基金会,聚焦罕见病科研和转化医学。该基金会将为致力于为罕见病药物基础研究的科学家、企业家提供资金支持,对早期项目进行孵化和辅导,帮助他们往转化和应用的方向发展。


指南起草背景和内涵


据琅钰集团副总裁李杨阳女士介绍,仅仅2020年至今,中国就有17种罕见病新药在我国获批上市(见下表)。放眼国外,美国FDA近10年来的新药审评,罕见病药更是成为主角。 根据药明康德微信公众号统计,2020年,FDA批准的罕见病药数目达31个,占全年获批新药58.5%。而此时,CDE即将发布的《罕见病药物临床研发指导原则》无疑将利好和规范行业研发。




据介绍,2021年8月5日,CDE召开了第一次罕见病药物研发企业和研究者线上讨论会,汇聚了行业关于罕见病药物研发的主流观点,进而确定此次指南的起草背景有以下主要几点:首先,由于罕见病患者多数缺乏有效治疗手段,中国罕见病患者对有效治疗需求高于其他疾病。


据该审评员介绍,既往的罕见病新药上市和进口罕见病药物的引进主要依据我国出台的罕见病目录和《临床急需境外新药名单》,部分进口药是接受境外数据免临床在中国上市、或者开展桥接验证研究为主在中国上市,此外是仿制国外原研药,但罕见病药物在我国仍然处于与全球同步上市延后、数量不足的现状。从2016年至2020......

文章关键字: 罕见病药 临床研发指南 起草

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